这点醒了樊东升。但胸段病变是渐冻症患者比较晚期的症状，他想找出早期就能区分两种疾病的方法。沿着前人的路线，樊东升想到颈椎病也不会影响脖子上的胸锁乳突肌，而同一部位，渐冻症患者的肌电图会有明显反应。

“钥匙”就这样找到了！

那是樊东升极具成就感的一刻，也是中国渐冻症医治史上重要的一刻——通过胸锁乳突肌诊断的准确率达到98%以上，这一方法被纳入中国渐冻症诊断标准。

绝望和希望

和樊东升多聊一会儿，就会发现他不像外表看上去那样清冷、疏离。相反，他心思细腻，对于患者的反应很敏感。

这种敏感源于他的同理心。前段时间，樊东升自己接受了心脏射频消融手术。躺在病床上干瞅着天花板时，他才发现一天见不到几次主治医生，见得更多的是临床护士。“这时医生多跟我说两三句，我就清楚很多，很受鼓舞。”

推己及人，樊东升觉得，最基本的，他有责任让患者正确认识渐冻症。早些年，他见过特别多为了治病而被骗的人，比如不少人相信吃生泥鳅可以治好渐冻症。现在，他的社交平台每天还能收到大量所谓的“偏方秘方”。甚至有人直接到医院堵住他，让他告诉自己蔡磊的住址，言之凿凿说有办法治好蔡磊的病。

“都是骗子，但还是有患者受骗。”樊东升理解这种心理：“人在得了一种不好的病时，总是希望有方法能彻底治好自己。”

但“治病”真的不等于“治好”。樊东升只能一遍又一遍地告诉患者和家属：“目前，渐冻症不能治愈，但可以延缓疾病的进程。”

利鲁唑是世界上最早治疗渐冻症的口服药物，已被证明延缓效果明显，“发达国家服用利鲁唑的比例达99%，但国内患者的认知还不够，或者不舍得花钱”。樊东升就遇到过一个患者，起初还能自己坐火车来北京取药，服用利鲁唑一年后，他觉得好像没用，便没继续服了。结果，病情迅速恶化，半年后他就出不了门了。

人类和渐冻症的斗争漫长而无解，樊东升的想法是“与病共舞”。如果患者提前做好营养和呼吸管理，维持生命没有问题。当然，他的心里也始终酝酿着更大的希望：新药。

“过去很长时间，我们的治疗推进基本靠国外的药。药进来了，虽然让病人有了治疗可能，但也赚了中国市场不少钱。”樊东升说。以利鲁唑为例，2017年以前，一盒是4000多元，仅够服用28天。2017年，利鲁唑被纳入医保药品目录后，患者买一盒只需自付1413元，负担大为减轻。但对每一名病人，樊东升还是会细心询问一下他们的经济条件，但凡对方有一点面露难色，樊东升就明白了，开给他的是药效一样、价格便宜2/3的仿制药。

新药的问世都离不开临床的验证。业内有一句话流传广泛，“一款新药的研发平均要花10亿美元、10年时间”，其实这句话还缺了后半句——却是不到10%的成药率。根据动物实验研发出的新药，进入临床试验后，成功率很低，尤其是渐冻症、阿尔茨海默病这一类神经退行性疾病。用国家健康和疾病人脑组织资源库主任章京的话说：“投入1万个药物，只有1个药能成功。”

面对失败，科学家会选择较劲，资本不会。2024年2月16日，一款被寄予厚望的渐冻症新药DNL788，在二期临床试验中失败了。樊东升告诉《环球人物》记者：“它的开拓者是华人科学家袁钧瑛教授，前期的论文内容很扎实，动物试验做得也很漂亮，结果临床试验一出来，服用新药和服用安慰剂的两组病人，效果没有差别。一夜之间，整条药物管线全部停掉。对药厂和投资人来说，再投资就是浪费钱。”

“但实际真的无效吗？”樊东升认为，不是的，“很可能是临床试验的设计出了问题。1个小鼠和10个小鼠只有数量的差别，但在临床上，1个病人和10个病人的差别太大了。渐冻症病人90%以上都是非遗传性的，发病基因各不相同，所以还要追问，新药无效，到底是对哪种亚型无效？有没有用了它却很有效的亚型呢？”

这时就凸显出临床研究的重要性了。“临床医生根据临床经验帮助科学家做好整体的临床试验设计，筛选出适合不同新药进行试验的亚型群体。”樊东升说，在此基础上，他和蔡磊建立的渐冻症患者大数据平台就显现出了它的价值——快速招募、筛选出目标病人。

一个例子或许能帮助人们理解这个大数据平台的了不起：鲁白教授曾在英国葛兰素史克公司启动了两款渐冻症新药，都因参与试验的患者太少不了了之，“罕见病的临床试验人数要求至少是160—200例，一直收不满，拖一天就多一天的投入，最后被迫停止”。

而眼下，樊东升全程参与临床研究的渐冻症新药SNUG01，即将进入临床试验。新药的基础研究是贾怡昌教授团队做的，参与临床试验的人数也不用担心。但可以想象，进入临床试验，人类将又一次徘徊在希望和绝望之间，或许，上一秒还是重生的狂喜，下一秒就是失败的深渊。

2023年，樊东升（前排左三）和清华大学贾怡昌（前排左四）团队开启渐冻症新药SNUG01的临床研究。

樊东升也在期待着。在这次大规模临床试验前，去年5月，应一名病情较重的患者强烈要求，他们为他进行了“同情给药”，先给他用上了SNUG01。一年里，樊东升亲眼看到他的肌电生理监测有了可喜的变化——原本几乎看不到起伏的直线，慢慢出现了电信号的曲线变化。那是樊东升看过的最美的图像！一位国内顶尖医生的坚持也就有了极其具体的意义：“人在，这个家就在。”（本文图片皆由受访者提供）